新华社北京12月8日电 题：不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

新华社记者李恒、徐鹏航

这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——

近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品
，
其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药
。
截至目前
，
超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录
。


罕见病
，
因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本
，
很长一段时间是医疗领域“被遗忘的角落”
。


罕见病防治
，
关爱不能缺席
。
在多部门努力下
，
我国加速构建罕见病防治保障之路
，
为患者搭建生命的桥梁
，
在用药的可及性和可负担性方面
，
不断实现“从0到1”的突破
。


在今年国家医保药品目录谈判中
，
上万名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占进医保了
。
药片价格几毛钱的小调整
，
给患者家庭带来实实在在的希望
。


难治性癫痫
，
有着“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点
。
根据有关统计
，
国内难治性癫痫持续状态患儿
，
病死率达20%以上
。


患儿家属告诉记者
，
孩子发病时
，
“有时一天抽搐七八十次
，
每次发作都像在生死关头徘徊”
。


长期以来
，
因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性
，
管控严格
，
市场规模有限
，
氯巴占迟迟未能在国内审批上市
，
患者往往选择从国外代购“救命药”
。


2020年
，
一起充满争议的涉及海外代购氯巴占案件引起广泛关注
。
随后
，
多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信
，
呼吁关注氯巴占的进口和使用问题
。


是药
，
更是民生
。


2022年6月
，
国家卫生健康委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》
，
优先采用临时进口方式
，
缓解患者“无药可用”困境
，
同时支持氯巴占药品国产化
。


国产氯巴占2022年获批上市
，
2024年进入医保
，
这小小的药片
，
燃起患者的生命希望
。


同样
，
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药
，
也是今年国家医保药品目录调整关注的一个焦点
。


PNH
，
一种极罕见的后天获得性溶血性疾病
，
临床主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和反复血栓形成
，
患者生命受到严重威胁
。


2021年3月
，
一位PNH患者遭遇断药
，
怀着一线希望
，
向中国罕见病联盟求助
。
中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及药企开启“同情用药”的爱心征程
。
80余天后
，
从瑞士引进的新药成功落地北京协和医院
，
患者获得救治
。
新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入
，
将为更多患者带来希望
。


近几年
，
脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录……自2018年国家医保局成立以来
，
已经连续7年开展医保药品目录调整
。
目前
，
已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录
，
罕见病药品保障水平稳步提升
。


一路走来
，
是努力
，
更是希望
。


“医保药品目录的调整
，
是国家对每一个生命的尊重与呵护
，
是对特殊群体的特别关爱
。
”中国罕见病联盟执行理事长李林康说
，
罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加
，
都不容易
。


从“无药可医”到“有药可用”
，
再到“用得起药”……把保障人民健康放在优先发展的战略位置
，
我国积极探索罕见病用药新模式
，
加强药物研发
，
让患者更有“医靠”
。


“罕见病患者的痛苦与治疗的无助
，
时刻揪着医者的心
。
让更多好药、‘救命药’进医保
，
是医患共同的心声
。
”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬说
，
在这条充满挑战与希望的道路上
，
我们携手并进
，
为患者点亮生命的灯塔
。


一个社会的文明程度
，
既有如何对待“多数人”
，
也有如何关怀“极少数人”
。
一股股让罕见病患者得到更好保障的力量
，
正汇聚成暖流
，
浸润着每一个需要关怀的心灵
。
（完）

网友看法

1、网友悦目的风景：我国医保政策的这一进步体现了对罕见病患者的深切关怀和生命尊重，为他们带来了实实在在的希望和支持。

2、网友北大荒人724：食品安全问题不解决，再多的药也解决不了百姓生病的根本问题，解决食品安全问题，比进口什么药都管用。治标不治本，百姓的健康问题就得不到根本的解决，只会浪费国家医疗资源。

3、网友六盘水老刘：食品安全重中之重，解决了食品安全问题才能从源头减少杜绝罕见疾病。

4、网友風調雨順999：罕见病进了医保，很多常用药却出了医保。

5、网友物极则反：食品安全已经是国民身体最大威胁。

6、网友用户8147438216129：是进了医保，真的买得到吗

7、网友执着的叶子XK：能治病的药，必须的进医保，有病所有人一视同仁。

8、网友小西的宝宝：挺好的，有罕见病家庭的看到希望了！

9、网友白幽灵漫谈：挺好的，关爱少数群体也是文明的象征之一。 不过，除了少数群体，绝大多数的病患，同样需要关爱。以前那些平价药，廉价药，正悄无声息的消散，这也需要国家来关注。

10、网友Giao168：没医保的时候，感冒一天的药5块钱，有医保当年8块，现在15-30块[捂脸]，以前在诊所拔牙免费，现在5块起步，医院随便几百块拔颗牙[捂脸][捂脸]

11、网友在水一方：说白了就是随着大众认识的提高，有了这个民意基础，国家也强大了，政府很关心民意，才有这个好的结果

12、网友缘分天空：医疗与食品安全应该同时抓，没有食品安全谈医疗也是空谈，最近几年有多少位高级医师大学教授及有识之士走了

13、网友和乐904：祖国強大了！民心增长了！[祈祷][祈祷][祈祷]

14、网友人在旅途面朝大海：相比于扩大医保范围， 老百姓更在乎减少就医风险。 多一点食品安全监督检查， 少一点城市管理离谱执法。 总之，还是要为“为民办事”做出的努力，